« Les essais cliniques intègrent de plus en plus souvent des données de qualité de vie. »
Les données de qualité de vie doivent absolument être conçues avec les patients
« La question qui se pose à l'étape de l'évaluation est de savoir si les données de vie sont de bonne qualité. Ont-elles été recueillies dans de bonnes conditions et répondent-elles aux questions des patients pour les tumeurs concernées ? C’est pourquoi ces données de qualité de vie doivent absolument être conçues avec les patients. Ils doivent, par exemple, participer à l’élaboration des questionnaires qu’ils vont considérer pertinents pour la pathologie concernée. »
Remplir les longs questionnaires finit par devenir un fardeau pour les patients
« En ce qui concerne les cancers, un travail considérable a été réalisé au niveau européen par l’EORTC (European Organization for Research and Treatment of Cancer) de sorte qu'il existe des questionnaires de qualité de vie spécifiques pour à peu près l'ensemble des tumeurs. Mais bien souvent, des questionnaires de qualité de vie génériques sont associés à ces questionnaires spécifiques. Or certains de ces questionnaires comportent un nombre très important de questions, parfois plus d’une trentaine, parce qu'on veut essayer de capturer toutes les informations. Remplir ces questionnaires, surtout si cela doit se faire à intervalles relativement rapprochés, finit par devenir un fardeau pour les patients. »
Les expériences et les mots des patients pour enrichir les données
« À ces questionnaires “fermés” qui permettent d'effectuer un ou plusieurs choix parmi des réponses prédéfinies, il est aujourd’hui possible que les patients expriment en quelques mots leur ressenti. Cette approche qualitative permet d'une part, de bien comprendre ce qui se passe et d’autre part, d'avancer en termes de méthode dans la construction de nouveaux questionnaires. Ceux-ci peuvent être enrichis grâce aux expériences et avec les mots des patients. Cela nous permet aussi de nous intéresser à de nouveaux domaines qui n'ont pas encore été explorés aujourd’hui. Ces informations sont très riches surtout dans les cancers rares pour lesquels nous disposons de peu de données et où les questionnaires sont difficiles à construire. »
La rigueur méthodologique n’est pas toujours au rendez-vous
« Le président de la Commission de la Transparence, Pierre Cochat, a rappelé lors du congrès de la Société Française de Médecine Prédictive et Personnalisée (SFMPP) que les données de qualité de vie étaient souvent à la fois "mal traitées" et "maltraitées". La rigueur méthodologique n’est pas toujours au rendez-vous, certaines données sont manquantes, des questionnaires sont mal analysés qui ne respectent pas les règles statistiques de base de sorte que leurs résultats ne peuvent être interprétés correctement ».
Pénaliser les essais cliniques qui ne présentent pas de données de qualité de vie ?
« L’une des approches envisagées aujourd'hui en France par la Commission de la Transparence serait justement de donner un meilleur classement aux médicaments qui proposent des données d’amélioration de qualité de vie convaincantes, robustes, bien recueillies et bien analysées, et au contraire de pénaliser les traitements et les médicaments dont le dossier est soumis avec des données de qualité de vie mal recueillies, mal analysées. Il en va de même au niveau européen : en 2025, les médicaments d'oncologie sont analysés au niveau européen par le Joint Clinical Assessment ; à partir de 2028, ce seront les médicaments de maladies orphelines et à partir de 2030, l’ensemble des médicaments. »
Interview réalisée par Acteurs de santé lors du 11e congrès de la Société Française de Médecine Prédictive et Personnalisée (SFMPP).
En savoir plus :
- https://www.sfmpp.org
- https://www.eortc.org
